昨天，《自然》杂志报道，全球首个CRISPR技术的人体应用已在成都的四川大学华西医院进行，用于肺癌治疗。
CRISPR是利用细菌的适应性免疫防御对靶向基因进行修饰的技术，它是近年来生物技术领域的热点。在科研领域，它已展现巨大的潜力，帮助科学家们建立了一个个不同的疾病模型，让我们了解特定基因的重要性。科研人员下一步关注的，就是能否将这一革命性的技术应用于人体。
今年6月，美国国立卫生院下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后，一致批准它应用于人体。这意味着美国正式批准CRISPR技术用于人体基因编辑。而正当许多人看好美国首次将这项技术应用于人体之际，四川大学华西医院宣布已于7月初通过了长达半年的伦理审批，人体试验也有望在8月正式开展。
昨天《自然》杂志的报道则证实华西医院的卢铀教授团队已开启了全球首个CRISPR技术的人体应用。这项临床试验的招募对象是患有非小细胞肺癌，且癌症已经发生扩散，化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者。按计划，卢铀教授的团队从招募的患者体内分离出T细胞，并利用CRISPR技术对这些细胞进行基因编辑，敲除这些细胞中抑制免疫功能的基因，并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后，卢铀教授计划将它们输回患者体内，并希望它们能对肿瘤进行杀伤。
根据《自然》杂志报道，由于患者招募花去了一些时间，细胞培养耗时的时间也久于预期，外加十月是国庆长假，这项原定于8月开启的临床试验，在10月份才正式启动。10月28日，首名患者接受了这些经CRISPR技术改造的T细胞的治疗。
卢铀教授在接受《自然》杂志采访时说这次治疗进展得很顺利，患者也即将接受第二次注射。考虑到患者的隐私，卢铀教授没有透露更多的治疗细节。接下来，研究团队计划治疗共10名患者，他们每人将接受2-4次注射。
▲ 本项目负责人，华西医院卢铀教授
与今年7月透露的信息一致，本次临床试验的主要目的是检验这项疗法的安全性。这些参与试验的患者将得到长达半年的密切监护，以了解此项疗法是否能对这些“无药可治”的患者带来益处，又是否会产生严重的副作用。
这段时间，我们听到了许多关于肺癌治疗的新进展：KEYTRUDA获得美国FDA批准，用于一线治疗非小细胞肺癌;我国的创新“海南模式”也让这款重磅新药进入中国，造福中国患者;此外，美国FDA也批准了基因泰克的TECENTRIQ用于转移性非小细胞肺癌的治疗。这些好药新药获批的消息，都给中国乃至全球广大的肺癌患者带来了希望。随着生物技术的不断发展，我们期待能有更多创新疗法问世，让人类能够早日攻克癌症!
参考资料：
[1] CRISPR gene-editing tested in a person for the first time
[2] 一致通过!CRISPR获批用于人体基因编辑
[3] 重磅!中国科学家有望开展全球首个CRISPR人体试验，治疗肺癌
本文转载自微信公众号“药明康德”
