编者按：
路漫漫其修远兮，创新药物的研发是一条漫长而充满不确定性的道路。但药物创新一旦取得成功，其所带来的经济效益和社会效益非常显 著，将有助于改 善全人类的健康。目前我国鼓励创新已成为主旋律，创新药物面临着前所未有的机遇。医保方面的改革如医保目录动态调整机制也使创新药物更快覆盖更多人群，未来可期。
我国创新药领域已迎来发展的春天，近年来随着医改在药品注册管理、审评审批、上市许可等方面的改革不断推进，创新药正健康发展，迈入一个新的时代。同时，进口药上市加快，促进境外已上市新药尽快在境内上市。此外，医改中对于药品采购和医保覆盖力度亦持续改革，所有这些工作都是为了让患者用上所需要的、有质量的、可负担的药物。
在这种良性发展的氛围中，许多研发驱动的跨国企业更加积极努力推进优秀创新药物的引入和药物可及性的提高，让中国患者能够早期获益、持久获益、充分获益。罗氏公司近期在中国上市了多款重磅创新药物（帕妥珠单抗、阿来替尼、托珠单抗、艾美赛珠单抗），为患者带来获益，值得我们关注。
作为首 个抑制 HER2 异源二聚化的大分子单抗，帕妥珠单抗通过机制创新显 著降低复发风险，提高患者治 愈机会，为高复发风险 HER2 阳性乳腺癌患者提供唯一系统性治疗选择，获权威指南一致推 荐
【患者获 益】：国际多中心随机对照研究 APHINITY 研究证实，与曲妥珠单抗单药方案相比，帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗的双靶方案可显 著降低 HER2 阳性乳腺癌患者的复发风险，淋巴结阳性（LN+）或激素受体阴性（HR-）的高复发风险患者获益更显 著，复发或死亡风险下降 23% 和 24%。其中中国人群获 益更显 著，LN+或 HR-的高危人群复发或死亡风险降低 45% 和 51%1,2。
双靶方案降低复发转移风险，提高治 愈机会，从而减少了由于复发或转移而产生的治疗花费以及患者住院和家属照看而产生的误工损失等，有 效节约医疗资源。中国药物经济学研究显示帕妥+曲妥+化疗治疗方案比曲妥+化疗治疗方案具有成本效 果优 势。
【治疗地位】：乳腺癌发病率（41.82/10 万）位居女性恶性肿瘤首 位，约 25% 为 HER2 阳性，恶性程度更高。中国患者年轻化，初诊高危、中高危患者多，易复发，早期临床治 愈需求更高。与目录内曲妥珠单抗联用是目前唯 一用于高复发风险 HER2 阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗方案 3。现有单纯的赫赛汀治疗不能满足 HER2 阳性乳腺癌系统性治疗需求 4-6。帕妥珠单抗+曲妥珠单抗为目前 NCCN、ASCO、CSCO、乳腺癌诊疗规范（2018 年版）等临床指南一致推 荐的高复发风险 HER2 阳性早期乳腺癌的唯 一 双靶联合辅助治疗方案 3,7-9。
【药品创新】：帕妥珠单抗是首 个抑制 HER2 异源二聚化的大分子单抗，与曲妥珠单抗结合不同的 HER2 位点，可以全面阻断 HER2 通道信号传导。
治疗 ALK 阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，肺癌领域无进展生存期（34.8 个月）最 长的药品，更强的入脑能力，有 效控制和预防颅内进展。权威指南唯一明确标注「优选」一 线治疗方案，让肺癌真正变成慢性病
【患者获 益】：全球多中心随机对照 III 期研究 ALEX 在 ALK 阳性非小细胞肺癌中，头对头比较了新一代 ALK 抑制剂阿来替尼和克唑替尼，结果显示，阿来替尼组的无进展生存期（PFS）达到 34.8 个月，是现有标准治疗（克唑替尼）的 3 倍以上。此外，阿来替尼可以有 效地穿透血脑屏障，有 效控制脑部病灶，预防颅内进展。与此同时，阿来替尼的安 全性更优 10-13。
阿来替尼降低中枢神经系统进展发生率，延缓脑转移发生，节约二线治疗（TKI/化疗）费用、脑转移检测及治疗费用等直接费用和患者误工、照护相关等间接费用。中国药物经济学研究显示阿来替尼比克唑替尼具有成本效 果优 势 14。
【治疗地位】：肺癌是中国发病率及死亡率最 高的肿瘤，约 85% 为 NSCLC，ALK+患者占 5-7%。患者年轻化（平均发病 50 岁左右），预后差，易发生脑转移，疾病负担重。现有药物克唑替尼（10.9 个月）、塞瑞替尼（16.6 个月）的 PFS 有限，不能有 效预防与治疗脑转移，无法满足治疗需求。阿来替尼是 NCCN、ESMO、CSCO 推 荐 的一 线标准治疗方案，其中 NCCN 及 CSCO 指南中唯一明确标注为「优选」的治疗方案 15-17。
【药品创新】：阿来替尼是选择性专一的 ALK 抑制剂，带来超长 PFS。具有更强的入脑能力，高血脑屏障透过率，有 效降低脑转移的发生或进展风险。口服给药，使用更便利，患者依从性更好。
全新靶点作用于白介素-6 的生物制剂，为中重度类风湿患者带来综合获益；是儿童全身型幼年特发性关节炎唯一获批治疗药物填补治疗空白，使儿童患者可以追赶生长。
类风湿性关节炎 (RA)
【患者获 益】：中国多中心随机双盲平行对照 III 期临床试验 TRACE 研究显示，托珠单抗快速抗炎并持续增效，可抑制并有 效修复类风湿关节炎（RA）关节骨破坏，同时改 善全身合并症状（如贫血、骨质疏松、抑郁等），使患者达到综合获益。总体安 全性良好，结核和肿瘤的发生风险最 低 24-31，且托珠单抗成本效 果优势优于肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）。
【治疗地位】：我国患者高达 540 万，女性多发，男: 女为 1:4，以 30-50 岁为发病高峰。RA 是一种高致残、全身性自身免疫病，以关节破坏为是特征表现，伴随全身炎症反应，患者生活质量较差。既往生物制剂不能满足临床治疗需求，如传统 TNFi 治疗 6 个月时 46.4% 患者应答不足。白介素-6（IL-6）作为新的 RA 治疗靶点，IL-6 受体单克隆抗体的疗效和安 全性更 佳。国内外权威治疗指南均推 荐托珠单抗作为治疗 RA 一 线生物制剂 32,33。《2018 版中国类风湿关节炎诊疗指南》中，对传统合成 DMARDs 反应不足的 RA 患者，也建议传统合成 DMARDs 联合托珠单抗进行治疗 34。
儿童全身型幼年特发性关节炎 (sJIA)
【患者获 益】：全球关键性临床试验 TENDER 研究显示，托珠单抗可全面控制症状，快速减停激素，治疗 12 周，85.3% 患儿实现 ACR30 应答且无发热；追赶生长，治疗 1 年后，患儿平均身高增长速率已高于健康同龄儿童；总体安 全性良好，不良反应发生率低；减少患者合并症状 24,35,36。
【治疗地位】：全身型幼年特发性关节炎（sJIA）致死率与致残率高，疾病负担严重。传统用药效 果不佳，托珠单抗是中国目前唯一获批治疗 sJIA 的生物制剂药物，填补临床空白。
【药品创新】：全球首 个获批且目前中国唯一的抗人 IL-6 受体人源化单克隆抗体，可特异性结合 IL-6 的可溶性受体和膜受体，令 IL-6 无法结合受体，进而阻断其生物学活性。
血友病领域 20 年来首 个突破性创新药物，目前中国唯一非因子类的人源化双特异性单克隆抗体，实现零治疗出血，填补伴抑制物 A 型血友病常规预防治疗空白
【患者获 益】：两项大型关键临床试验 HAVEN1 和 HAVEN2 证实 12 岁以上患者 62.9% 实现零出血，12 岁以下患者 77% 实现零出血，年化出血次数仅 0.3。安 全性及耐受性良好，不良反应可防可控 18-21。
除了疗效优势以外，艾美赛珠单抗还显示出卓越的药物经济优势：显 著减少频繁出血事件引起的直接治疗成本；皮下注射每周一次，替代需要每周 2——3 次频繁静脉注射的按需治疗药物，节省了相关医疗资源使用及费用。显 著改 善患者生活质量，使患者回归正常生活，减少间接成本，特别是儿童患者，减少误学时间及照顾者误工时间。国外药物经济学评价显示，有 FVIII 抑制物的 A 型血友病患者使用艾美赛珠单抗预防治疗，显 著节省因出血事件引起的医疗成本，并减少生产力损失，预算影响可控，具有极高经济性 22。
【治疗地位】：A 型血友病伴抑制物发病罕见且严重，死亡风险上升 70%，疾病负担是无抑制物患者的 3-5 倍。现有按需治疗药物无法满足达标治疗需求，实现零出血。目前，国内外权威指南均将预防治疗作为 A 型血友病的推 荐治疗方式，对于中国有 FVIII 抑制物的患者，缺乏有 效地、可长期用于预防治疗的药物，急需新药填补临床空白 23。艾美赛珠单抗的上市，成为中国目前唯一获批用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的 A 型血友病常规预防性治疗的药物。
【药品创新】：艾美赛珠单抗注射液是 20 年来全球血友病领域首 个且目前中国唯一非因子类的人源化双特异性单克隆抗体（获 FDA 突破性疗法认定），是目前唯一一个皮下注射每周一次的血友病药物，用药频次显 著降低，使用便利，显 著提高患者生活质量和依从性。
这些新药刷新了疾病治疗的疗 效，为渴望更久生存、更好生活质量的患者不断带来新的「活下去、活更好」的希望。然而，新药开发的巨额投入使得新药的价格必然较为昂贵，对于经济条件不好的患者，或许只能「望药兴叹」。随着国家实施进口抗癌药零关税、加快医保药品目录调整等降低药价工作的开展，相信会有越来越多的患者能够使用上这些创新的救命药。
责任编辑：孔宇森
封面来源：站酷海洛
参考资料：（向下滚动）
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来源：丁香园
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