想要根治地中海贫血唯有进行骨髓移植，或者是定期进行输血改善贫血。但久输会并发血色病，预防方法是合用铁螯合剂，而去铁酮片就是可有效排铁的新型铁螯合剂。去铁酮片主要用于治疗输血后发生铁过载以及既往螯合疗法效果不佳的地中海贫血患者。去铁酮片能有效的控制机体铁负荷，防止铁过载并发症发生，延长地中海贫血患者的生存期。
去铁酮片主要用来治疗与地中海贫血相关的血液系统的铁超负荷。临床试验已证实去铁酮可有效促进铁排除，阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。可有效降低慢性铁超负荷，提高地中海贫血病人的生存质量以延长他们的生命。
去铁酮片的药理作用：铁对人体生长发育十分重要，正常情况下通过肠管和骨髓的红细胞生成活动容易调节。在各种代谢过程中涉及许多含铁蛋白质，例如氧的运输(血红蛋白，肌红蛋白)，电子的传递(细胞色素C，细胞色素氧化酶)，DNA合成作用(核糖核苷还原酶)，药品解毒作用(细胞色素P450)等，都需要铁的不断供应。这种连续不断的铁供应，由血清中蛋白质——转铁蛋白和细胞内储存铁的蛋白质——铁蛋白完成的。缺铁性贫血是最常见的疾病，这种病的治疗通过补充铁是相对简单的。同样，铁超负荷(由于胃肠道吸收增多)，即特发性血色素沉着症，也能由静脉放血处理。
在体外实验中去铁酮片可以从铁传递蛋白、乳铁蛋白、铁蛋白和含铁血黄素中除去铁，而不能从血红蛋白中除去铁，并可以从铁传递蛋白，铁蛋白除去钚;本品剂量为50—300mg/kg时可以从鼠、兔体内除去铁。一项动物实验显示去铁酮片可被胃肠道完全吸收。本品的吸收、代谢、消除方式可能以葡萄糖结合物和硫酸结合物形式消除。
地中海贫血的患者体内的红细胞结构改变，很容易被破坏，造成贫血。同时，红细胞摄取氧能力增加，导致组织缺氧。贫血和缺氧刺激红细胞生成素的分泌量增加，促使骨髓增加造血，骨髓增生，骨皮质变薄，骨髓腔增宽，因而引起骨骼的改变。贫血使肠道对铁的吸收增加，加上在治疗过程中的反复输血，使铁在组织中大量贮存，导致含铁血黄素沉着症。过多的铁以含铁血黄素的形式沉积在组织中，并损伤器官，除非通过螯合物除去铁，否则最终死亡。体内运转的铁超负荷，影响着几万例患地中海贫血的病人。现在用去铁酮片治疗运转铁超负荷已经取得良好效果。
百济药师温馨提醒：对活性成分或处方中的任何成分过敏、有复发的嗜中性白细胞减少症史、有粒细胞缺乏症史、怀孕或哺乳期妇女等禁用;使用去铁酮片(奥贝安可)一般会有不良反应，包括恶心，呕吐，腹痛和食欲增强，多在服用去铁酮治疗的早期出现，且大多数患者在继续治疗数日或数周后缓解。
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