武田肺癌新药物Mobocertinib（TAK-788）中国上市许可申请获受理

　　2021年7月12日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理武田制药提交的肺癌领域一类创新药物Mobocertinib（TAK-788）上市许可申请（NDA），并获准纳入优先审评审批程序。

　　图片来源：CDE官网

 

　　拟定适应症为：用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

 

　　据悉，在2019年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Mobocertinib孤儿药认定；在2020年4月，获得美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)突破性疗法认定[1]。在今年的4月，美国FDA已授予Mobocertinib优先审评资格，或许有可能会实现中国与全球的同步批准。值得一提的是，美国FDA于5月21日加速批准Amivantamab上市，用于治疗正在接受或接受过含铂化疗后进展的局部晚期或转移性Exon 20插入突变的成人NSCLC患者。

 

　　关于EGFR 20号外显子插入突变

 

　　据世界卫生组织(WHO)统计，全球每年新发肺癌病例约为180万，其中非小细胞肺癌(NSCLC)大概占85%左右。

 

　　EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中发现的一种突变，在东亚地区，在50%的肺腺癌患者中发现了EGFR激活突变。

 

　　肺癌病人EGFR突变，主要有四种类型，分别为外显子19缺失突变，外显子21点突变，外显子18点突变和外显子20插入突变，其中比较常见的EGFR突变是外显子19缺失和外显子21突变，二者常常被认为是“经典”EGFR 激活突变。

 

　　EGFR外显子20插入（exon 20）突变在分子水平上存在异质性，文献数据显示[2]，在非小细胞肺癌 EGFR突变患者中，EGFR外显子20插入突变的比例约为4％~10％。在国内的所有非小细胞肺癌中，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占2.3％[3]。

 

　　目前，对于EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌病人来说，长期容易受到疾病的困扰，此外，查询NMPA官网，现在还没有针对EGFR 20号外显子插入突变的药物获批上市，所以治疗的选择十分有限，患者也因此存在未尽的治疗需求。

 

　　祝贺CDE受理mobocertinib的上市许可申请，这将有望使这些患者能够更早地获益于此创新疗法，惠及患者。

 

　　参考文献：

 

　　[1] https://www.onclive.com/view/fda-grants-mobocertinib-breakthrough-designation-for-egfr-exon-20mutant-nsclc

 

　　[2] 1. Vyse and Huang. Targeting EGFR exon 20insertion mutations in NSCLC. Signal Transduction and Targeted Therapy (2019)4:5

 

　　[3] Zhefeng Liu, Lin Wu, Jun Cao, et al. Clinical characterization of ERBB2 exon 20 insertions and heterogeneity of outcomes responding to afatinib in Chinese lung cancer patients . Onco targets and therapy